Thérapie médicinale
Les médicaments de thérapie innovante sont des médicaments à usage humain à base de gènes, de tissus ou de cellules. Ils offrent de nouvelles possibilités révolutionnaires pour le traitement des maladies et des blessures. Ils peuvent être classés en trois grands types.
Les médicaments de thérapie génique
Ils contiennent des gènes qui ont un effet thérapeutique, prophylactique ou diagnostique. Ils travaillent en insérant des gènes » recombinants » dans l’organisme, habituellement pour traiter une variété de maladies, y compris des troubles génétiques, le cancer ou des maladies à long terme. Un gène recombinant est un fragment d’ADN qui est créé en laboratoire et qui rassemble l’ADN de différentes sources.
Les médicaments de thérapie cellulaire somatique
Ils contiennent des cellules ou des tissus qui ont été manipulés pour modifier leurs caractéristiques biologiques ou des cellules ou tissus non destinés à être utilisés pour les mêmes fonctions essentielles de l’organisme. Ils peuvent être utilisés pour guérir, diagnostiquer ou prévenir des maladies.
Les médicaments issus du génie tissulaire
Ils contiennent des cellules ou des tissus qui ont été modifiés pour pouvoir être utilisés pour réparer, régénérer ou remplacer des tissus humains. De plus, certains médicaments de thérapie peuvent contenir un ou plusieurs instruments médicaux qui font partie intégrante du médicament et qui sont qualifiés de combinés. C’est le cas, par exemple, des cellules noyées dans une matrice ou un échafaudage biodégradable.
D’un point de vue normatif
Tous les médicaments de thérapie innovante sont autorisés de manière centralisée via l’Agence Européenne des Médicaments (EMA). Ils bénéficient d’une procédure unique d’évaluation et d’autorisation.
Comme pour tous les médicaments, l’Agence continue de surveiller l’innocuité et l’efficacité des médicaments de thérapie innovante après leur approbation et leur commercialisation. L’Agence apporte également un soutien scientifique aux développeurs pour les aider à concevoir des systèmes de pharmacovigilance et de gestion des risques utilisés pour surveiller l’innocuité de ces médicaments.
Comité des thérapies innovantes
Le Comité des thérapies innovantes de l’Agence joue un rôle central dans l’évaluation scientifique des médicaments de thérapie. Il fournit l’expertise nécessaire à l’évaluation ceux-ci. Au cours de la procédure d’évaluation, le comité prépare un projet d’avis sur la qualité, la sécurité et l’efficacité de ladite thérapie. Elle le transmet au Comité des médicaments à usage humain et adopte un avis recommandant ou non l’autorisation du médicament par la Commission européenne, sur la base de l’avis dudit comité et de la commission européenne.
Le comité donne également des recommandations sur la classification des médicaments de thérapie, évalue les demandes de certification de données de qualité et de données non cliniques pour les PME, après quoi l’Agence délivre un certificat. En outre, il contribue à donner des avis scientifiques sur les médicaments de thérapie innovante, participe à toute procédure concernant la fourniture de conseils aux entreprises sur la conduite des systèmes de suivi de l’efficacité, de pharmacovigilance et de gestion des risques de ces médicaments.
Cellules souches
Les cellules souches sont des cellules naturellement présentes dans l’organisme qui ont la capacité de se diviser et de produire une gamme de différents types de cellules. Les cellules souches jouent un rôle important dans la croissance et le développement de l’organisme, ainsi que dans la réparation après une blessure. Au cours des dernières années, on a assisté à une augmentation spectaculaire du niveau des connaissances sur les cellules souches, de la recherche et de l’investissement dans leur utilisation en médecine.
Les cellules souches sont classées dans la catégorie des ATMP lorsque ces cellules subissent une manipulation importante ou sont utilisées pour une fonction essentielle différente. Il peut s’agir de produits de thérapie cellulaire somatique ou de produits issus de l’ingénierie tissulaire, selon la façon dont le médicament agit dans l’organisme.
La commission européenne suit de très près les recherches sur l’utilisation des cellules souches dans les médicaments et est chargée d’évaluer les demandes d’autorisation de mise sur le marché de médicaments contenant des cellules souches.
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